El fármaco Hemgenix es una terapia génica para tratar la hemofilia B, la variedad menos común y más peligrosa de esta enfermedad que dificulta la coagulación de la sangre.
La empresa que lo fabrica, CSL Behring fijó el precio en US$3,5 millones por la dosis única del tratamiento en EE.UU. que lo convierte en el medicamento más caro del mundo.
En una nota la BBC Mundo dijo que, una de cada 40.000 personas aproximadamente padece hemofilia B, una enfermedad que afecta más a los hombres ya que muchas mujeres son asintomáticas.
La hemofilia se divide en los tipos A y B, y es causada por un error en el código genético que provoca que el individuo no produzca las proteínas esenciales para la coagulación de la sangre
Lo anterior, según expertos podría ocasionar hemorragias letales.
La gente con hemofilia B no puede producir una proteína en el plasma sanguíneo llamada factor IX.
Hasta ahora estos pacientes deben recibir inyecciones de factor IX, por lo general varias a la semana, dice la BBC Mundo.
La nueva terapia consiste en un virus diseñado en laboratorio que porta un gen para producir el factor IX de la coagulación.
Dos estudios con 57 pacientes adultos de hemofilia B de moderada-grave a grave demostraron la efectividad de Hemgenix, que se inocula una sola vez para combatir la enfermedad.
Un precio por las nubes
Son US$3,5 millones por una sola dosis es “el más alto de cualquier medicamento en el mercado”, dijo David Rind, director médico del Instituto de Revisión Clínica y Económica (ICER).
Hemgenix es más caro que otros fármacos monodosis de terapia génica altamente cotizados como Zynteglo (US$2,8 millones) y Zolgensma (US$2,1 millones).
El director de ICER considera, no obstante que “el precio que estimamos justo por Hemgenix está entre US$2,93 millones y US$2,96 millones”.
En 2020 CSL Behring pagó US$450 millones al desarrollador inicial, uniQure, para obtener la licencia de la terapia y comercializar el medicamento.
Proyecciones
La nota de la BBC explica que, “se prevé recaudar hasta 2026 un total de US$1.200 millones en ventas de este producto”.
La empresa afirmó en un comunicado que el precio “se determinó teniendo en cuenta el valor clínico, social, económico e innovador que representa esta nueva terapia génica”.
Y alegó que, al ser una terapia de una sola dosis, su precio es menor al de los tratamientos crónicos con inyecciones utilizados hasta ahora.
Estimaciones dicen que podría llegar a costar hasta US$20 millones por persona en toda su vida.
Esto “podría ofrecer ahorros significativos en los costos para el sistema de atención médica en general”, dice la empresa.
CSL Behring se ha reservado el derecho exclusivo para distribuir durante los próximos siete años en el mercado de los Estados Unidos.
Este fármaco, cuyo elevado importe será en gran medida cubierto por el gobierno y las empresas de seguros médicos.
En el país norteamericano el ejecutivo incentiva a las farmacéuticas para estimular la producción en terapias para enfermedades raras, y no impone topes de precios a los fármacos.
Esto supone que EE.UU. pague entre dos y seis veces más por los medicamentos bajo receta que otros países del mundo.
Algunos de los medicamentos más costosos
Blincyto
El fármaco Blincyto de Amgen ayuda al sistema inmunitario del organismo a atacar las células cancerosas. Se emplea para combatir el cáncer de la sangre conocido como leucemia linfoblástica.
El precio del activo intravenoso para la inyección de Blincyto de 35 masa microgramo (mcg), un suministro para inyectar, ronda los4.700 dólares.
Ravicti
El fármaco Ravicti de Immedica Pharma AB trata el trastorno del ciclo de la urea, una enfermedad que impide que un paciente elimine el nitrógeno residual debido a la falta de enzimas hepáticas.
Su acumulación, tóxica, puede provocar daño cerebral o la muerte. El medicamento, que llegó a España en 2018, tiene un coste anual que ronda los 5.514 dólares.
Soliris
Con el objetivo de entrar en el lucrativo negocio de las enfermedades raras, en 2020 AstraZeneca adquirió la biofarmacéutica Alexion Pharmaceuticals, tiene en su catálogo a Soliris, uno de los medicamentos más caros del mundo.
El precio de la solución intravenosa es de alrededor de 6.820 dólares.
Brineura
Este medicamento se emplea para tratar la enfermedad lipofuscinosis neuronal ceroidea de tipo 2 (LNC2).
Las personas que la padecen no tienen una enzima llamada TPP1, o tienen poca, y eso produce una acumulación de sustancias en ciertas partes del organismo, sobre todo en el cerebro.
El fármaco sustituye a la enzima que falta, la TPP1, retrasando la progresión de la enfermedad. El precio del kit inyectable Brineura (150 mg/5 ml) es de alrededor de 30.362 dólares.
