Una niña británica ha recuperado su audición después de convertirse en la primera persona en el mundo en participar en un ensayo pionero de terapia génica.
Esto en medio de un desarrollo que, según los médicos, marca una nueva era en el tratamiento de la sordera.
Opal Sandy nació sin poder oír nada debido a una neuropatía auditiva.
Esta es una afección que interrumpe los impulsos nerviosos que viajan desde el oído interno al cerebro y puede ser causada por un gen defectuoso de acuerdo con los científicos.
Pero después de recibir una infusión que contiene una copia funcional del gen durante una cirugía innovadora que duró sólo 16 minutos, la bebé de 18 meses puede oír casi perfectamente.
Sus padres quedaron “atónitos” cuando se dieron cuenta de que podía oír por primera vez después del tratamiento.
“Realmente no podía creerlo” dijo la madre de Opal, Jo Sandy. “Fue… una locura“.
Su tratamiento
La niña, de Oxfordshire, fue tratada en el hospital de Addenbrooke, parte de la fundación NHS de los hospitales de la Universidad de Cambridge, que está llevando a cabo el ensayo Chord.
Se está reclutando para el ensayo a más niños sordos del Reino Unido, España y Estados Unidos, a los que se les hará un seguimiento durante cinco años.
El profesor Manohar Bance, cirujano de oído del fideicomiso e investigador jefe del ensayo, dijo que los resultados iniciales fueron “mejores de lo que esperaba” y podrían curar a los pacientes con este tipo de sordera.
“Tenemos resultados de Opal que son muy espectaculares, muy cercanos a la restauración de la audición normal”, recalca Bance
Al mismo tiempo, añadió que: “Ha habido mucho trabajo, décadas de trabajo, para finalmente ver algo que realmente funcionara en humanos“.
La razón de su sordera
La neuropatía auditiva puede ser causada por una falla en el gen OTOF, que produce una proteína llamada otoferlina, dicen los profesionales de la salud a la opinión pública.
Esto permite que las células del oído se comuniquen con el nervio auditivo.
Para superar el defecto, la nueva terapia de la empresa de biotecnología regeneron envía una copia funcional del gen al oído.
Un segundo niño también recibió recientemente el tratamiento de terapia génica en los hospitales de la Universidad de Cambridge, con resultados positivos.
El ensayo general de Chord consta de tres partes, en las que tres niños sordos, incluido Opal, reciben una dosis baja de terapia genética en un solo oído.
Un grupo diferente de tres niños recibirá una dosis alta en un lado. Luego, si se demuestra que es seguro, más niños recibirán una dosis en ambos oídos al mismo tiempo.
En total, se reclutarán para el ensayo 18 niños de todo el mundo.
La primera paciente
Opal es la primera paciente a nivel mundial que recibe la terapia y es “el más joven a nivel mundial que se ha realizado hasta la fecha hasta donde sabemos”, dijo Bance.
La terapia génica, ‘DB-OTO’, es específica para niños con mutaciones ‘OTOF’ y se utiliza un virus inofensivo para transportar el gen funcional al paciente.
El ensayo es “sólo el comienzo de las terapias genéticas”, afirmó Bance. “Marca una nueva era en el tratamiento de la sordera“.
Martin McLean, asesor político de la Sociedad Nacional de Niños Sordos, dijo que la sordera nunca debería ser una barrera para la felicidad o la realización.
Una vez recuperada la audición de Opal, sus padres ahora tienen un nuevo problema al que enfrentarse: “el nuevo pasatiempo favorito de su hija es golpear los cubiertos sobre la mesa para hacer el mayor ruido posible”, se lee en los medio locales.
El tratamiento estándar
Los implantes cocleares son dispositivos electrónicos que reducen la pérdida auditiva. No restauran la audición.
En cambio, mejoran su capacidad para comprender el habla y escuchar más sonidos.
La mayoría de las personas que reciben implantes cocleares se benefician al recibir una terapia audiológica que les ayuda a volver a aprender a oír.
Los implantes cocleares son dispositivos electrónicos que reducen la pérdida auditiva.
Estos implantes cocleares no restauran su audición, pero pueden mejorar su capacidad para comprender el habla y escuchar otros sonidos.
Los tipos de implante coclear difieren según la ubicación del procesador de sonido externo.
Estos procesadores de sonido externos son uno de los equipos utilizados en los implantes cocleares.
Y los tipos de procesador pueden ser: Detrás de tu oreja, adjunto a tu ropa y en tu cuero cabelludo.
- Imagen de portada tomada/Essa News
