Una terapia con células inmunes redujo los tumores cerebrales de los niños.
Este ensayo es uno de los primeros éxitos contra tumores sólidos para células inmunes modificadas, conocidas como células CAR-T.
Este nuevo avance ofrece esperanza para los niños con tumores cerebrales y de la médula espinal mortales, como el cáncer de glioma pontino intrínseco difuso o DIPG.
Los hallazgos se publicaron recientemente en la revista Nature, y recibió una designación como la terapia avanzada de medicina regenerativa de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.
Cuántos participaron en el ensayo
De los 11 participantes que lograron recibir las células CAR-T, un total de 9 de ellos tuvieron resultados positivos para su salud según el estudio.
Estas personas mostraron una mejora funcional en las discapacidades causadas por su enfermedad según relatan los expertos
Cuatro de ellos lograron reducir el volumen de sus tumores a más de la mitad y en uno de ellos su tumor desapareció de las exploraciones cerebrales.
Aunque por el momento es muy pronto para decir si está totalmente curado, se encuentra sano cuatro años después de recibir su diagnóstico.
Para la autora principal del ensayo, la Dra. Michelle Monje, “es muy emocionante que un paciente haya tenido una respuesta completa y tengo la esperanza de que se haya curado”.
Un camino de esperanza
La radioterapia sólo ofrece un alivio temporal y todavía no existen medicamentos de quimioterapia que sean 100% eficaces.
Esto producto a que sus células cancerígenas se entremezclan con células sanas en sus estructuras neurológicas clave y los tumores no se pueden extirpar quirúrgicamente.
Con este panorama tan desolador, los investigadores no sabían qué esperar de las células CAR-T, a pesar de que los estudios preclínicos en roedores habían sido muy alentadores.
Las células CAR-T, o células T con receptores de antígenos quiméricos, se originan extirpando algunas de las células T de un paciente y modificándolas para que se unan a un objetivo molecular específico.
Respuesta inmunitaria
Las células regresan al cuerpo del paciente, y comienzan a desencadenar una respuesta inmunitaria contra las células cancerosas que tienen el objetivo molecular.
Las células CAR-T fueron aprobadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos en 2017 para tratar los cánceres de la sangre, pero no han tenido mucho éxito contra los tumores sólidos.
En esta nueva investigación, la Dra. Crystal Mackall, expresa que “una de las mayores sorpresas fue el gran beneficio clínico que vimos”.
Cáncer en reverso
Antes del reciente estudio, los investigadores no estaban seguros si al reducir los tumores podría solucionar los terribles síntomas.
De acuerdo con Mackall, “pudimos ver pruebas claras de reversibilidad”.
Los participantes en el ensayo tenían una edad promedio de 15 años y habían sido diagnosticado con tumores aproximadamente cinco meses antes de que se unieran al ensayo.
Diez de estos jóvenes tenían DIPG y tres glioma difuso de línea media de la médula espinal.
Cómo fue el proceso
Cada participante antes de recibir las células CAR-T, recibieron quimioterapia para evitar que sus sistemas inmunológicos atacaran las células modificadas.
Recibieron la primera dosis de células CAR-T por vía intravenosa y fueron monitoreados para detectar efectos secundarios inmunológicos y neurológicos por el grupo de especialistas que estuvieron siempre a cerca de ellos durante todo el procedimiento médico.
Luego de la administración intravenosa de células, todos los jóvenes presentaron algún grado de síndrome de liberación de citocinas.
Los científicos utilizaron dos dosis de células CAR-T y estableció que la dosis más baja era más segura porque ocasionaba efectos secundarios de tormenta de citocinas menos graves.
Una mejoría en su salud
De los nueve jóvenes participantes, la mayoría que se beneficiaron de las células CAR-T mostraron una mejoría en los síntomas neurológicos y una reducción del tamaño del tumor.
Sin embargo, dos de los participantes tuvieron una disminución de los síntomas sin cambios en el volumen total del tumor.
Al mismo ritmo que sus tumores se redujeron, varios participantes recuperaron capacidades que habían perdido.
Entre ellas, por ejemplo; caminar y síntomas como incontinencia, parálisis o dolor neuropático.
En las cuatro personas con mejores respuestas, los volúmenes tumorales disminuyeron en un 52%, 54%, 91% y 100%.
