La tecnología de edición genética CRISPR-Cas9 ha revolucionado la investigación biológica y médica, al proporcionar la herramienta más sencilla con la que «cortar y pegar» fragmentos del ADN.
Su potencial es enorme: desde corregir errores asociados a enfermedades a crear plantas más resistentes para el cultivo.
Pero el idilio que vive la comunidad científica con esta tecnología se ve empañado por una limitación: CRISPR-Cas9 actúa como unas tijeras que cortan la famosa doble hélice del ADN.
Esto a veces puede desencadenar cambios no deseados en las letras o bases (A, T, G, C) que escriben genoma.
De sortear esos «efectos secundarios» depende el poder trasladar la técnica con total seguridad a ensayos con humanos.
Una nueva tecnología de edición genética, que se presenta hoy en la revista científica Nature, supone un avance más en su perfeccionamiento.
La técnica, que han denominado editor ‘prime’ o de excelencia, vendría a cambiar la estrategia de «cortar y pegar» por un sistema de edición de textos de tal precisión, que en teoría podría corregir alrededor del 89% de las variantes genéticas.
El bioquímico David Liu, del Instituto Broad -perteneciente a la Universidad de Harvard y el Instituto Tecnológico de Massachusetts- es el primer autor de este avance.
Liu es también el artífice de un intento previo por mejorar CRISPR, los ‘editores de bases’, de los que parte este último hallazgo.
Lo que debes saber sobre esto
La gran innovación de esta técnica ‘prime’ consiste en la fusión de la proteína Cas9 -que es la encargada de cortar el ADN en el sistema de edición ‘clásico’- con una enzima de transcriptasa inversa -molécula que genera ADN a partir de ARN-.
De esta forma, se evita la rotura de doble cadena.
Los científicos han probado la técnica con más de 175 ediciones genéticas en células humanas, incluida la corrección del error que causa la anemia de células falciformes y la enfermedad de Tay Sachs, una alteración que afecta al cerebro.
Según exponen en el artículo, la técnica es muy eficiente y produce menos «efectos secundarios» que la clásica CRISPR-Cas9.
Liu espera que a partir de las próximas semanas, una vez hecho público su trabajo, investigadores en todo el mundo intenten replicar la técnica que, de momento, solo se ha probado ‘in vitro’.
Así lo destaca el genetista y científico del Centro Nacional de Biotecnología (CNB) Lluís Montoliu, para quien la prudencia es obligada en noticias como este avance hasta que los resultados se reproduzcan ‘in vivo’ y en todo tipo de organismos.
No obstante, y dejando a un lado las posibles aplicaciones clínicas, Montoliu se muestra entusiasmado con este «cambio revolucionario» que se produce en la técnica del CRISPR, y que viene de la mano de un equipo muy prestigioso.
Para tener en cuenta
Expertos también recalcan que “la tecnología de edición genética no es suficiente por sí sola”, por lo que a veces no puede aplicarse para curar las enfermedades.
Pese a ello, “la buena noticia es que ya tenemos tecnologías que pueden corregir la inmensa mayoría de los errores en el ADN que causan enfermedades genéticas conocidas”.
Pero, aunque este es un paso importante, necesitamos el resto de pasos para desarrollar estrategias terapéuticas.
Por otro lado, de cara a obtener un fármaco de edición genética explican que “puede costar entre un millón y 100 millones de dólares”, pero “todavía faltan años de trabajo para que ese tratamiento esté disponible para pacientes”.
En esta línea, menciona que “Prime Medicine está desarrollando tratamientos con editores de calidad” y “esperan tener un fármaco en fase de investigación en 2024”.
Finalmente, reconocen que se sentiría “decepcionados” si dentro de 10 años “no tuviéramos bastantes ensayos clínicos, tanto con los editores de bases como con los editores de calidad”.
Esperan que tengamos los primeros fármacos aprobados que sean máquinas moleculares capaces de ir a la célula de un paciente y cambiar específicamente un error que cause una enfermedad genética.